医保谈判收官！罕见病药品谈得咋样？有药企多次外出商议

　　来源：中新经纬

　　“今年的使命完成了，明年再见。”2023年医保谈判20日收官，阿斯利康中国副总裁、企业事务及市场准入部负责人黄彬带队离场时与媒体挥手告别。

　　中新经纬在现场获悉，20日出场的医药企业包括阿斯利康、正大天晴、齐鲁制药、石药集团、勃林格殷格翰、新时代、北海康成等。结合出场企业与通过形式审查药品的名单，20日主要谈判品类包括罕见病以及中成药等。

　　谈判氛围紧张

　　与前几日谈判氛围相比，20日较为严肃，多家医药企业谈判时间超过一小时。

　　正大天晴代表自9点进入谈判厅后，10点10分左右从谈判厅出来。

　　过审名单显示，正大天晴有磷酸特地唑胺片、芦比前列酮软胶囊、艾贝格司亭α注射液、曲氟尿苷替匹嘧啶片等产品。其中，艾贝格司亭α注射液关注度较高，为第三代升白药，是全球首个双分子G-CSF-Fc融合蛋白制剂。

　　曲氟尿苷替匹嘧啶片适用于既往接受过氟嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗，以及既往接受过或不适合接受抗血管内皮生长因子(VEGF)治疗、抗表皮生长因子受体(EGFR)治疗(RAS野生型)的转移性结直肠癌(mCRC)患者。

　　此外，有一家医药企业由三位代表组成谈判团，在进场后频繁出来，携带纸笔商议。据中新经纬不完全统计，该谈判团出来商议次数超过四次，期间还有国家医保局工作人员在侧等候催促。

　　一家医药企业谈判时长约为半小时，期间代表曾外出打电话进行商议。在谈判结束离场时，三人神色冷静，步伐快速，回应媒体谈判情况时表示：“一般吧。”此外还有一家药企代表在等候区打电话时称“慢慢谈，不行谈到十二点”。

　　最后一家谈判结束的药企为盛诺基旗下子公司。中新经纬注意到，过审名单显示，盛诺基的淫羊藿素软胶囊在列，用于不适合或拒绝接受标准治疗，且既往未接受过全身系统性治疗的、不可切除的肝细胞癌(HCC)的患者。该产品此前因“所谓壮阳药治癌”而广受关注。中新经纬询问其医保谈判(对该企业)是否重要时，对方表示“还是挺重要的”。但其随即表示，不接受媒体采访。5点40分，盛诺基代表离场，称：“结果没有欢喜。”

　　多款罕见病药品开谈

　　从谈判品类来看，阿斯利康代表于11点左右进入谈判厅，离场时已近12点。当被问及今日谈判品类是否为罕见病时，黄彬给予了肯定答复。

　　公开资料显示，2023年医保谈判共有25个目录外罕见病药品通过形式审查，涉及百济神州、阿斯利康、北海康成、百时美施贵宝等企业，覆盖进行性肌营养不良、尿素循环障碍、黏多糖贮积症、I型神经纤维瘤病等罕见病病种。

　　阿斯利康的罕见病产品为依库珠单抗注射液与硫酸氢司美替尼胶囊。

　　依库珠单抗注射液适用于儿童及成人以下疾病的治疗：第一，阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)；第二，非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)本品(依库珠单抗)适用于成人以下疾病的治疗：第三，抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的难治性全身型重症肌无力(gMG)。

　　根据国家医保局提供的资料，依库珠单抗注射液的三个适应症均为中国第一批罕见病目录病种。PNH为主适应症，暂无中国全国性的流病数据，是一种致死性溶血性疾病，五年死亡率高达35%。

　　硫酸氢司美替尼胶囊适用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的I型神经纤维瘤病(NF1)儿童患者。从价格来看，根据多个大药房公布的零售价格，该产品10mg与25mg规格的零售价格分别为20500元/盒和41342元/盒。

　　除了阿斯利康谈判时间较长外，勃林格殷格翰谈判也十分胶着。据中新经纬不完全统计，其谈判约于10点40启动，直到12点30左右才离场。期间与会代表曾多次外出商议。

　　过审名单显示，勃林格殷格翰的药品为佩索利单抗注射液和二甲双胍恩格列净片(Ⅲ)。其中，佩索利单抗注射液用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病(GPP)发作。这是一款高值药品，根据辽宁省公共资源交易中心发布第七批创新药品直接挂网采购结果，佩索利单抗的挂网价格为每盒129950元，共包括两盒产品。

　　国家医保局提供的资料显示，泛发性脓疱型银屑病(GPP)是可危及生命的罕见病。最新研究显示，中国GPP粗患病率约为1.403/10万。发作时患者周身泛发无菌性脓疱，常伴有严重的系统性症状，若不能及时控制，可因败血症、多系统器官衰竭等并发症而死亡，死亡率约为2%—7%。

　　北海康城谈判约半个小时，其代表在离场时对媒体表示，谈判的气氛还算融洽，但是具体的谈判结果不能透露。

　　过审名单显示，北海康成的产品为氯马昔巴特口服溶液，于2023年6月初获批，用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征(ALGS)患者的胆汁淤积性瘙痒，是唯一获批用于阿拉杰里综合征患者胆汁淤积性瘙痒的药物。

　　此外，北海康成下属公司诺爱药业的艾度硫酸酯酶β注射液也在过审名单中，该产品的年治疗费用超过百万。

　　公开资料显示，艾度硫酸酯酶β注射液曾在2022年进入谈判环节，但未能进入医保目录。该药品为用于确诊的黏多糖贮积症Ⅱ型(MPSII，亨特综合征)患者的酶替代治疗。目前，艾度硫酸酯酶β注射液是中国首个且唯一治疗国家罕见病目录73号罕见病黏多糖贮积症Ⅱ型的特异性治疗药物。

　　同样年治疗费用超过百万的还有武田中国的注射用维拉苷酶α，适用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗(ERT)，不过中新经纬在现场并未发现武田中国的身影。

　　“灵魂砍价”诺西那生钠将进行续约

　　从高值罕见病药品纳入医保情况来看，总体数量并不多，但中国一直从政策上进行扶持。2023年国家医保药品目录调整工作方案对罕见病用药的申报条件未设置上市时间限制，纳入国家鼓励仿制药品目录的药品可以申报当年医保目录，进一步拓宽了罕见病用药的准入范围。

　　从总体纳入名单来看，国家医保局日前发布消息显示，通过医保目录准入谈判，已累计将26种罕见病用药纳入医保药品目录，平均降价超50%。叠加其他药品准入方式，目前获批在中国上市的75种罕见病用药已有50余种纳入医保药品目录。

　　2021年医保谈判时，诺西那生钠注射液经历“灵魂砍价”，价格从一针70万元降至3.3万元。本次诺西那生钠注射液位列过审名单，进行续约谈判。

　　2022国家医保谈判时，“灵魂砍价”再次上演。此前罗氏制药自主将利司扑兰口服溶液用散的价格从6.38万元/瓶降至1.45万元/瓶。经过2022年国家医保谈判，利司扑兰口服溶液以3780元的价格进入医保目录。当年共有7款罕见病药品谈判成功，分别为利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液等。

　　不过，也并非所有高值药品都能实现“以价换量”。从谈判流程来看，医保药品目录调整分为企业申报、形式审查、专家评审、谈判竞价等环节。即使通过形式审查的药品也并不一定能进入谈判，或最终纳入医保。

　　8月17日，国家医保局在答复函中表示，目前中国基本医保筹资水平还不高，2022年居民医保人均筹资标准仅为960元，保障能力有限。在待遇调整过程中，必须将基金承受能力作为“底线”，尽力而为，量力而行。

　　中国医疗保险研究会副会长、浙江大学国家制度研究院副院长金维刚20日在接受中新经纬采访时表示，药企在给创新药定报价时，会参照药物经济学评价、国际定价体系等。

　　而对于医保谈判规则未来的发展方向，金维刚强调，政府部门需要提供必要的政策支持，考虑到对医药产业的支持，适当给企业一个合理的利润和议价空间，确定合理的支付标准，让整个市场环境有利于药企的创新研发。